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科学家已治愈带宫颈癌细胞小鼠

2019-09-30

日前,来自澳大利亚格里菲斯大学的研究团队已经运用CRISPR-Cas9基因编辑技术有效治愈了带有宫颈癌细胞的实验小鼠。该研究团队通过针对特定的致癌基因,并将其破坏从而使肿瘤消退,在临床小鼠身上的存活率为100%。此项研究将推动人类更接近于治愈人类的不治之症——癌症。人们对CRISPR-Cas9已经不再陌生,这项技术已在生物医学领域引起了巨变,是一种划时代意义的技术。该技术使用一种名为CRISPR-Cas9的特殊DNA剪切酶来搜索、剪切并替换DNA的特定序列。

人类乳头瘤病毒(human papillomavirus,HPV)是人体的一种病毒。几乎所有宫颈癌致病都与HPV感染有关。HPV病毒将两个分别称为E6和E7的特定基因整合到人类基因组中,然后推动癌变的进程。这使得这些致癌基因成为CRISPR的理想靶点,由于它们仅出现在癌细胞中,这使得破坏它们对健康细胞不会产生任何风险。为此,研究团队设计了一种靶向这些癌基因的方法。在大多数CRISPR实验中,该工具寻找特定的DNA片段(例如引起癌症的片段),然后将其剪除并用良性替代。在这种情况下,研究小组反而添加了使基因混乱的额外信息。

该项研究的首席研究员Nigel McMillan表示:“纳米粒子在癌细胞中搜寻致癌基因的同时并通过引入一些额外的DNA片段来对其进行‘编辑’,从而诱导该基因被误读并停止产生。简单的说类似于在单词中添加一些额外的字母,从而导致拼写检查器无法识别它为‘anyTTmore'。因为癌症必须具有该基因才能产生,一旦编辑,癌症就会消失。”

为了证明实验中疗法的有效性,研究小组用带有人类宫颈癌细胞的活小鼠进行实验,并对其进行了测试。研究人员将CRISPR机制封装到“隐形”纳米颗粒中,再将混合物注入小鼠体内。结果令人印象非常深刻:实验小鼠中的肿瘤完全消失了,存活率达到了100%。研究团队还报告说,目前为止,实验小鼠身上没有发现任何副作用,例如炎症和其他现象。

虽然如此,该研究团队警告道,基因编辑技术可能还有其他尚未发现的副作用,因为通过基因编辑可能导致未知的基因变化,毕竟,此前有研究发现了脱靶突变的证据。尽管基因编辑技术在安全和伦理上仍然存在争论,但展望未来,它仍然是值得关注的一项技术。该研究团队表示,希望在接下来的五年内为人类临床试验做好治疗准备。它也能够适用于其他类型的癌症。

McMillan说道:“这是一种通过基因编辑治疗任何一种癌症和遗传疾病的技术,该技术可以治疗任何一种癌症。一旦人类知道正确的基因,就可以治疗其他癌症。”该研究结果已经发表在《Molecular Therapy》杂志上。

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